6岁女童接受基因编辑后死亡

《Science》报道6岁女童基因编辑死亡事件完整前因后果（基于2026.7.23《Science》联合Retraction Watch公开调查报道）

一、基础背景

女孩（报道化名美美，6岁），患有Snijders Blok–Campeau综合征，由CHD3基因突变引发。
⚠️重点：这个病是罕见神经发育遗传病，造成发育迟缓、语言落后、运动能力偏弱，疾病
本身不会致死。

女孩父母在罕见病病友群，联系到上海交大医学院仇子龙研究团队。团队开发单碱基
基因编辑（Base Editing），计划通过鞘内注射（腰椎穿刺），利用AAV病毒载体把
基因编辑工具送入脑脊液、作用于大脑，修复致病基因。
这是仅针对这名女童一人定制的个体化人体试验，不属于药企正规临床试验。
家属自筹资金，支付约86万美元（约580万人民币）承担全部试验费用。

二、时间线

1. 2025-03-24
女童在上海交通大学附属新华医院接受鞘内注射基因编辑制剂。

2. 给药第3天：持续高烧、炎症指标飙升。

3. 一周之内（3月31日）：出现严重肾脏损伤、血小板暴跌，确诊血栓性微血管
病（TMA），经ICU抢救无效死亡。

4. 医院内部伦理评估结论：死亡与本次基因编辑治疗相关。
但该死亡事件没有对外公开、全球临床试验登记网站没有更新这起致命不良事件。

5. 2026年2月
仇子龙团队在《Nature》发表动物实验论文（小鼠、猕猴CHD3基因编辑研究）。
论文完全没有提及这次人体试验、女童死亡事件；初稿原本提及人体试验与家属
资助，正式发表时全部删除。家属得知后向《Nature》写信要求撤稿。

6. 2026年7月23日
《Science》联合学术诚信平台Retraction Watch发布深度调查，整件事第一次
向全世界公开。

三、致死原因（公开信息）

直接死因：血栓性微血管病（TMA）。
医学界普遍推测诱因：携带基因编辑工具的AAV病毒载体诱发剧烈全身性免疫
风暴，损伤全身微血管，造成多器官衰竭。
《Science》报道提及一条关键争议：
团队在灵长类猴子实验中，同等剂量已经观察到肝肾损伤风险，但进入人体
试验时没有下调给药剂量。

四、争议核心要点（也是这次事件震动全球科研圈的原因）

1. 试验类型：IIT（研究者发起临床研究）
和药企申报、药监局严格监管的临床试验标准不同，监管门槛更低；也是这件事最受质疑的点。

2. 致命不良事件长期隐匿
受试者死亡是极其重大的安全信号，一年多没有公开，全球同行无法获知该疗法的巨大风险。

3. 论文伦理争议
人体出现死亡事故之后，团队照常发表动物实验成果，刻意隐瞒人体试验悲剧，引发学术诚信争论。

4. 罕见病家属困境
没有获批药物，前沿疗法停留在实验室，很多家庭愿意倾尽巨资尝试未成熟技术，缺乏足够渠道了解完整风险。